AMD und Morbus Stargardt

Mit embryonalen Stammzellen gegen Erblindung

Die kalifornische Firma Ocata Therapeutics (heutiges Astellas Institute for Regenerative Medicine) entwickelte eine Stammzellentherapie auf Basis embryonaler Stammzellen, die langfristig Patienten mit altersbedingter Makuladegeneration (AMD) und der Erbkrankheit Morbus Stargardt helfen könnte. Bei beiden Krankheiten gehen spezialisierte Netzhautzellen verloren, die sogenannten retinalen pigmentierten Epithel-Zellen (kurz: RPE-Zellen).

Mittlerweile sind zwei kleine Studien erfolgreich abgeschlossen, sodass die ersten Ergebnisse vorliegen: Bei vielen Patienten konnte das Voranschreiten der Erblindung gestoppt werden. Nach der Stammzellentherapie sahen einige Patienten sogar doppelt so scharf wie zuvor, das heißt, die Sehkraft wurde gestärkt.

© DodgertonSkillhause / morguefile.com

Mit Hilfe einer innovativen Stammzellentherapie auf Basis von embryonalen Stammzellen ließe sich womöglich eine Erblindung bei der altersbedingten Makuladegeneration (AMD) bzw. Morbus Stargardt abwenden. Erste Studien zeigen vielversprechende Ergebnisse.

 

Mit embryonalen Stammzellen gegen die drohende Erblindung bei AMD

Kritiker werfen der Firma allerdings vor, dass die Studien aufgrund der geringen Teilnehmerzahl nicht aussagekräftig seien und längst nicht von Heilung gesprochen werden könne. Die Stammzellen hätten allenfalls den Verfall des Gewebes aufgehalten, jedoch nicht die verlorenen Sinneszellen ersetzt. Allerdings: „Blinde wieder sehend zu machen“ war noch gar nicht das erklärte Ziel der Studien. Ocata wollte zunächst nur zeigen, dass das Risiko der Tumorbildung bei dieser Behandlung mit embryonalen Stammzellen gering ist. Bei den Patienten konnten keine Anzeichen von Krebs nachgewiesen werden. Das Krebsrisiko ist neben der ethischen Debatte, ob man einen menschlichen Embryo zum Zwecke der Stammzellengewinnung gezielt zerstören darf, einer der größten Kritikpunkte am Einsatz von embryonalen Stammzellen.

Das Tumorrisiko im Auge gilt generell als gering, denn das Sehorgan ist vom Rest des Körpers weitgehend abgeschottet. So können die eingebrachten, embryonalen Zellen nicht im Körper auf Reisen gehen und an anderen Stellen Krebs hervorrufen. Durch die Pupille lassen sich die Zellen auch gut von außen beobachten, sodass krankhafte Wucherungen schnell erkannt und entfernt werden können. Da die Netzhaut sehr klein ist, muss auch nur eine geringe Anzahl an Zellen transplantiert werden.

Im nächsten Schritt plant Ocata nun, eine Studie mit deutlich mehr Patienten. Erst dann sind erste Aussagen über Heilungserfolge tatsächlich möglich.

Was ist die altersbedingte Makuladegeneration bzw. Morbus Stargardt?

Die altersbedingte Makuladegeneration (AMD) ist eine der häufigsten Erblindungsursachen. Vor allem ältere Menschen sind davon betroffen. Statistiken belegen, dass etwa jede zweite Erblindung jenseits der 80 Jahre auf die altersbedingte Makuladegeneration zurückgeht. Betroffen ist der „Gelbe Fleck“, die Macula lutea. Hier befindet sich bekanntlich der Punkt des schärfsten Sehens. Bei der AMD verlieren die dortigen Sinneszellen nach und nach ihre Funktion. Betroffen sind vor allem das retinale Pigmentepithel (RPE), die Bruch-Membran sowie die Aderhaut.

Morbus Stargardt, oftmals auch als Fundus flavimaculatus oder Behr-Syndrom II bezeichnet, ist dagegen eine juvenile Form der Makuladegeneration. Es handelt sich dabei um eine Erbkrankheit, die autosomal-reszessiv von den Eltern an das Kind weitergegeben wird. Wenn unter Lichteinfluss das Sehpurpur in Sehgelb umgewandelt wird, entstehen Abbauprodukte, die im Normalfall aus den Sehzellen heraustransportiert und vom Organismus weggeschafft werden. Bei Morbus Stargardt-Patienten lagern sich diese giftigen Abfallstoffe in der Netzhaut ab und führen zum Verlust der Sehschärfe.

 

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